מחקרים

מחקר STIG: נתונים מהעולם האמיתי על התוצאים ארוכי הטווח של חולים מבוגרים עם מחלת פומפה

חוקרים סבורים כי טיפול אנזימטי חליפי אמנם מביא לשיפור בשנים הראשונות, אך בהמשך גורם להחמרה במצבם של חולים מבוגרים עם מחלת פומפה

09.08.2021, 10:40

ידוע כי מחלת פומפה הינה אחת מהמחלות הנוירו-מוסקולריות הבודדות שיש עבורן טיפול תרופתי מאושר, שקיים מאז 2006. מטרת החוקרים הייתה לקבוע את היעילות והבטיחות ארוכות הטווח בעולם האמיתי של אלגלוקוזידאז אלפא.

החוקרים עיצבו מחקר רטרוספקטיבי רב-מרכזי בו אספו נתונים מחולים מבוגרים עם מחלת פומפה, שקיבלו את הטיפול האנזימטי החליפי במשך 3 שנים לפחות. החוקרים תיעדו את הנתונים הדמוגרפיים והמאפיינים הבסיסיים של החולים, יחד עם הערכה של כוח השריר, תפקודי הריאות (נפח האוויר הננשף במאמץ), יכולת ההליכה (מבחן הליכה של 6 דקות) והבטיחות אחת לשנה. החוקרים העריכו את הנ"ל ברמה הקבוצתית והאישית, תוך שימוש במודלים לינאריים כמותיים (מבחן t) ובמודלים ליניאריים חד-משתניים כלליים.

החוקרים הכלילו במחקר 68 חולים מבוגרים עם מחלת פומפה, מ-4 מדינות (ספרד, טאיוואן, איטליה וגרמניה). הם עקבו אחרי החולים במשך 7.03 שנים בממוצע, עם סטיית תקן של 2.98. הם דיווחו על שיפור ראשוני בכל מדדי התוצא העיקר, ברמה הקבוצתית, אך לאחריו נצפתה ירידה משנית. זאת ועוד, נמצא כי לאחר 10 שנים, האחוז מהצפוי במבחן ההליכה של 6 דקות הראה את ההשפעה החיובית המתמשכת ביותר (p=0.304). כמו כן, אחוז ה-MRCי(Medical Research Council) המקסימלי נשאר יציב, עם ירידה קלה (p=0.131), בעוד האחוז מנפח הננשף במאמץ הצפוי ירד באופן מובהק (p <0.001) – ירידה של 14.93% במהלך 10 שנות טיפול. החוקרים טוענים כי ניתן להסביר את שיעור הירידה באחוז מנפח האוויר הננשף במאמץ הצפוי לפני הטיפול ברוב החולים (83.5%), על ידי חומרת המחלה בתחילת המחקר. יתר על כן, הם סבורים כי המחקר מראה ירידה בנפח האוויר הננשף במאמץ בשילוב עם עלייה בצורך בהנשמה לא פולשנית ופולשנית, בקרב חולים מבוגרים עם מחלת פומפה, לאורך זמן.

החוקרים הגיעו למסקנה כי מחקר STIG, שנערך בתנאי העולם האמיתי, מאשר את היעילות הראשונית של טיפול אנזימטי חליפי בשנים הראשונות, עם ירידה משנית מתמשכת במדדי תוצאים רבים. הם סבורים כי נדרשים מאמצים נוספים על מנת לבסס ניטור טוב יותר לטווח ארוך וטיפול משופר.

מקור: 

Gutschmidt, K. et al. Journal of Neurology 2021; https://doi.org/10.1007/s00415-021-10409-9

נושאים קשורים:  מחקרים,  מחלת פומפה,  טיפול אנזימטי חליפי
תגובות