מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק בסוף השבוע אישור ראשון מסוגו לטיפול תרופתי חדיש בצורה הנפוצה של המחלה התורשתית סיסטיק פיברוזיס (CF).
עוד בעניין דומה
התרופה - אורקאמבי (Orkambi) – היא שילוב בין Lumacafror במינון 200 מ"ג ל-Ivacaftor במינון 125 מ"ג, והיא מיוצרת על ידי חברת התרופות "ורטקס" מבוסטון.
האישור ניתן לשימוש בחולי סיסטיק פיברוזיס בני 12 ומעלה, שאצלם נמצאת מוטציה של הגן F508del הגורמת ליצירת חלבון פגום ומעוות המשבש את הולכת המים והכלורידים בגוף. החלבון הפגום גורם להצטברות ליחה בדרכי הנשימה, לקשיי נשימה חמורים ולזיהומים. במקרים רבים חולי המחלה מתים בגיל צעיר.
בחינת התרופה לצורך אישורה נמשכה פחות מ-6 חודשים, בעוד שבחינה סטנדרטית ב-FDA נמשכת מעל 10 חודשים
שני עותקים של מוטציית הגן הפגום נרכשים משני ההורים (אחד מכל אחד), וזו הבעיה הגנטית שמובילה ל-CF .
בחינת התרופה לצורך אישורה, על בסיס דו"ח הניסוי שנעשה בה בחברה המפתחת, נמשכה פחות מ-6 חודשים, בעוד שבחינה סטנדרטית ב-FDA נמשכת מעל 10 חודשים.
לפי ההודעה על האישור, ה-FDA הגיע למסקנה כי התרופה החדישה יכולה להציע שיפור משמעותי בבטיחות וביעילות הטיפול לחולי CF, בצורה השכיחה יותר של המחלה.
בניסוי בתרופה השתתפו 1,108 חולים. הניסוי נעשה בשיטת הסמיות הכפולה ומול קבוצת ביקורת. החולים שקיבלו שני כדורים מאותה תרופה משולבת מדי 12 שעות הראו שיפור בתפקוד הריאות – לעומת אלו שקיבלו תרופת-דמה (פלצבו).
בארה"ב חולים בסיסטיק פיברוזיס כ-30 אלף בני אדם. בישראל, לפי הערכות, מדובר בכ-600 חולים. התרופה שאושרה מוגדרת כ"תרופה יתומה", ולכן גם הליך האישור הזריז. עלות הטיפול בה: 259 אלף דולר בשנה לחולה.
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
